30261
➤ Gửi thông báo lỗi ⚠️ Báo cáo tài liệu vi phạmNội dung chi tiết: 30261
30261
BÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201 30261 15(86) PCT.US2015 030533 13/05/2015(87) WO2015/175639 19/11/2015(30) 61 992,649 13/05 2014 us(45) 25/12/2021 405(43) 27 03/2017 348A-73THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA (US)3160 Chestnut Street, Suite 200. Philadelphia, PA 19104, United States of America(72) WILSON. James, M. (US); TRET 30261 IAKOVA. Alina (US).-74Công ty TNHH Sờ hữu công nghiệp Sao Bắc Đẩu (SAO BAC DAU IP co.,LTD)(54) VIRUT LIÊN QUAN ĐÉN ADENO (AAV) TÁI TỎ HỢP, CHÉ PHÀM VÀ30261
Dược PHÁM CHỨA VIRUT LIÊN QUAN ĐÉN ADENO TÁI TÓ HỢP NẢY(57) Sáng chế đề cập đến vinit liên quan đến adeno tái tô hợp (AAV) có vỏ protein của AAV và đBÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201 30261 uồi nặng và chuồi nhẹ từ kháng thê khác loại. Theo một phương án. các kháng thê được cùng biêu hiện từ vectơ chứa: cat-xet biêu hiện thứ nhất mà mà hóa ít nhất khung đọc mờ thứ nhất (ORF) đối với globulin miễn dịch thứ nhất dưới sự điều khiên của các trinh tự điêu khiên điêu hòa mà định hướng sự biê 30261 u hiện của nó; và cat-xet biêu hiện thứ hai mà chứa ORF thứ hai. liên kết. và ORF thứ ba dưới sự điều khiên của các trinh tự điêu khiên điều hòa mà đị30261
nh hướng sự biêu hiện cùa nó. trong đó ORF thứ hai và thứ ba dùng cho cấu trúc globulin miền dịch thứ hai và thứ ba. Vectơ đống biêu hiện hai cấu trúcBÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201 30261 a.30261Lĩnh vực kỹ thuật được đề cậpSáng chế dề cập den virut liên quan den adeno (AAV) tái tổ hợp, dược phẩm chứa AA V tái tồ hợp và che phàm chửa hai kháng thê chức năng có các tính đặc hiệu khác nhau.Tình trạng kỹ thuật cua sáng chếCác kháng thể đơn dòng đà được chứng minh là liệu pháp chữa bệnh 30261 hữu hiệu cho bệnh ung thư và các bệnh khác. Liệu pháp kháng thề hiện nay thường liên quan đến các chế độ điều trị lâu dài và cho dùng lặp lại, mà liên30261
quan đến nhiều bất lợi, như các mức huyết thanh không thống nhất và giới hạn khoáng thời gian có hiệu quả cho mỗi lần cho dùng dẫn đến việc cần cho dBÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201 30261 ong những năm gần dây. Kháng thế dơn dòng được phê chuẩn bời FDA thứ nhai đê điều trị ung thư, Rituxan® (Rituximab) dược phê chuẩn năm 1997 dể diều trị cho các bệnh nhân mắc u lympho không Hodgkin và ngay sau đó năm 1995, phê chuẩn Herceptin®, kháng thể đơn dòng người hóa dể điều trị cho người bệnh 30261 mắc bệnh ung thư vú di căn. Nhiều liệu pháp trên cơ sờ kháng thế mà ờ nhiều giai đoạn phát triển lâm sàng khác nhau dang thề hiện sự hứa hen. Với thàn30261
h công của nhiều liệu pháp kháng thê đơn dòng khác nhau, đà được để xuất the hệ liếp theo của dược phẩm sinh học sẽ liên quan đến hồn hợp, tire là, hồBÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201 30261 chừa bệnh và giá thành sản xuất là đáng kể. Tố bào buồng trứng chuột dồng Trung Quốc (Chinese I lamster Ovarian - CHO), té bào u túy SP20 và NSO2 là các dòng tế bào động vật có vú-2-30261dược sử dụng phố biến nhất cho việc sản xuất ở quy mô thương mại các protein người được glycosyl hóa như kháng th 30261 ê. 1 liệu suất thu dược từ việc sản xuất dỏng tế bào của động vật có vú thường nằm trong khoáng 50-250 mg/L trong 5-7 ngày nuôi cay trong thiết bị lên30261
men theo mẻ hoặc 300-1000 mg/L trong 7-12 ngày trong thiết bị lên men theo mẽ dược cấp.Virut liên quan đến adeno (AAV) là vectơ mong muốn dể phàn phốBÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201 30261 hiện các kháng thể chuỗi đơn và chiều dài đầy dù in vivo. Do khà năng đóng gói gen chuyển bị giới hạn cùa AAV, có thừ thách kỹ thuật đề có hệ được điều hòa chặt chẽ dể biêu hiện các chuỗi nặng và chuỗi nhẹ cùa kháng the sử dụng vectơ AAV đơn nhằm tạo ra kháng thể chiều dài đầy đủ.Vần có nhu cầu tron 30261 g lĩnh vực này đối với việc phân phối hai kháng thể trong chế phẩm đơn đê sừ dụng trong chữa bệnh.Bàn chất kỹ thuật của sáng chếSáng chế đê xuất virut30261
liên quan đến adeno tái tổ hợp (AAV) có vỏ protein mà bọc bên trong đó axit nucleic khác loại mà biểu hiện hai kháng thể chức năng trong tế bào. TheoBÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201 30261 ã hóa chuồi nặng thứ hai, nhờ đó các cáu trúc kháng thể chức nàng được biêu hiện có hai chuỗi nặng khác nhau có các tính dặc hiệu khác nhau mà có chung chuồi nhẹ. Theo một phương án, hai kháng ihề có các tính đặc hiệu khác nhau được đồng biếu hiện, với kháng thể dặc hiệu kép, thứ ba cỏ các tinh đặc 30261 hiệu của hai kháng thế dơn dặc hiệu.Theo một phương án, rAAV gồm: đoạn lặp đầu cuối dảo ngược (ITR) của AAV ờ đầu 5'; cat-xet biểu hiện thứ nhất mà mã30261
hỏa ít nhất khung đọc mở thứ nhất (ORJF) dối với globulin miền dịch thứ nhất dưới sự điều khiển của các trình tự điều khiên điêu hòa mà định hướng sựBÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201 30261 òa mà định hướng biểu hiện của nó, trong đó 0RF thứ hai và thứ ba mã hóa cho cấu trúc globulin miễn dịch thứ hai và thứ ba; và ITR của AAV tại đau 3’.Sáng chế dề xuất dược phẩm chứa AAV tái tồ hợp mà biểu hiện ít nhất hai cấu trúc kháng thế chức năng và chất mang dược dụng. Theo một phương án, ít nh 30261 ất hai kháng thể chức năng có các tính đặc hiệu khác nhau. Tùy ý là, cũng dược dồng biểu hiện là kháng thể đặc hiệu kép.Sáng chế đề xuất chế phẩm chứa30261
ít nhất hai kháng thể chức năng có các tính đặc hiệu khác nhau, trong đó mồi kháng thể trong số các kháng thê có chuồi nhẹ giống nhau và chuồi nặng kBÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201 30261 hề hai chức năng được biểu hiện. Theo một phương án, tỳ lệ cùa các kháng thề bằng khoảng 25: khoảng 50: khoảng 25, dime đồng nhất: dặc hiệu kép: dime đồng nhất.Các khía cạnh và lợi ích khác nữa của sáng che sỗ trờ nên rõ ràng hơn từ phần mỏ tâ chi tiết các phương án thực hiện sáng chế sau đây.Mô tủ 30261 vun tắt các hình vẽBÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201BÂN MÔ TÁ SÁNG CHÊ THUỘC BẢNG ĐỘC QUYỀN SẢNG CHE(11) lllllllllllịllllllllllllllll1-0030261A61P 31/12; C12N 15/861(13) B(21) 1-2016-04355(22) 13/05/201Gọi ngay
Chat zalo
Facebook